Orphan Drugs: Ökonomie, Ethik und Gesundheitspolitik
Abstract
Die Pharmaindustrie hat sich mit Orphan Drugs (OD) zu hohen und dank Monopolstellung oft überhöhten Preisen den rund 8000 seltenen Krankheiten (SK) zugewandt. Im vorliegenden zweiten Teil sollen die Lösungsmöglichkeiten für die in Teil 1 aufgeworfenen Probleme dargelegt werden. Diese bestehen erstens in einer maßvollen, verteilungsgerechten Begrenzung der öffentlichen Zahlungswilligkeit, zweitens einer internationalen Kooperation in Bewertung und Preisverhandlung neuer OD und drittens einer Vergrößerung des Nutzens von OD durch verbesserte (Früh-)Diagnostik, breitere Zugänglichkeit dank differenzierter Preisgestaltung und verbesserte interdisziplinäre Versorgung an Expertisezentren. Erst nach herausfordernden Umgestaltungen wird das öffentliche Gesundheitswesen die Expansion der Orphan Drugs und personalisierten Medizin in eine fruchtbringende und nachhaltige Bahn lenken können.
Schlüsselwörter: Personalisierte Medizin, seltene Erkrankungen, orphan Drugs, Pharmakoökonomie
Abstract
The pharmaceutical industry has focused on providing treatments for some 8,000 rare disorders (RD) by developing orphan drugs (OD), at high and often excessive prices thanks to monopoly positions. Part I of this essay considers these problems, while Part II discusses some practical aspects for solving them. These consist, first of all, of what moderate financial resources are available to public bodies, followed by, secondly, what the role of international cooperation is in the evaluation and negotiation of new ODs. But, thirdly, it also depends on the benefits and effects of new ODs, through improved early diagnostics, improved interdisciplinary care at centres of expertise, and broader accessibility through differentiated pricing. Only after a challenging transformation will public health care systems be able to move towards a broader acceptance of ODs and personalized medicine.
Keywords: personalized medicine, rare diseases, orphan drugs, pharma-economy
Dr. Andreas van Egmond-Fröhlich
FA für Kinder- und Jugendmedizin
Preyer’sches Kinderspital SMZ-Süd
Kundratstr. 3, A-1100 Wien
Andreas.VanEgmond-Froehlich(at)wienkav.at
